Chương trình phê duyệt nhanh của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ - FDA - có mục đích giúp bệnh nhân sớm tiếp cận với các loại thuốc hứa hẹn, nhưng câu hỏi đặt ra là: những loại thuốc này có thực sự thường xuyên giúp cải thiện hoặc giúp kéo dài cuộc sống của bệnh nhân hay không?
Trong một nghiên cứu mới, các nhà nghiên cứu phát hiện ra rằng hầu hết các loại thuốc điều trị ung thư được cấp phép nhanh đều không chứng minh được những lợi ích như vậy trong vòng 5 năm.
Tiến sĩ Ezekiel Emanuel, chuyên gia về ung thư và nhà đạo đức sinh học tại Đại học Pennsylvania, người không tham gia vào nghiên cứu, nói: “Năm năm sau lần phê duyệt cấp tốc ban đầu, bạn phải có câu trả lời dứt khoát”. “Hàng nghìn người đang sử dụng những loại thuốc đó. Đó có vẻ là một sai lầm nếu chúng ta không biết liệu chúng có tác dụng hay không.”
Chương trình này được thành lập vào năm 1992 nhằm tăng tốc độ tiếp cận thuốc điều trị HIV. Ngày nay, 85% việc phê duyệt cấp tốc là dành cho thuốc điều trị ung thư.
Luật cho phép FDA cấp phép sớm cho các loại thuốc cho thấy kết quả hứa hẹn ban đầu trong việc điều trị các bệnh gây suy nhược hoặc gây tử vong. Đổi lại, các công ty dược phẩm dự kiến sẽ tiến hành kiểm tra nghiêm ngặt và đưa ra bằng chứng tốt hơn trước khi được phê duyệt hoàn toàn.
Bệnh nhân được tiếp cận với thuốc sớm hơn, nhưng sự đánh đổi có nghĩa là một số loại thuốc không còn hiệu quả. Việc thu hồi các loại thuốc gây thất vọng là tùy thuộc vào FDA hoặc nhà sản xuất thuốc, và đôi khi FDA đã quyết định rằng bằng chứng ít xác thực hơn cũng đủ tốt để được chấp thuận đầy đủ.
Nghiên cứu mới cho thấy từ năm 2013 đến năm 2017, đã có 46 loại thuốc điều trị ung thư được cấp phép nhanh chóng. Trong số đó, 63% được chuyển sang chấp thuận thông thường mặc dù chỉ có 43% chứng minh được lợi ích lâm sàng trong các thử nghiệm xác nhận.
Nghiên cứu này đã được công bố trên Tạp chí của Hiệp hội Y khoa Hoa Kỳ và được thảo luận tại cuộc họp thường niên của Hiệp hội Nghiên cứu Ung thư Hoa Kỳ tại San Diego vào Chủ nhật 7/4.
Đồng tác giả nghiên cứu, Tiến sĩ Edward Cliff của Trường Y Harvard, cho biết vẫn chưa rõ bệnh nhân ung thư hiểu được bao nhiêu về các loại thuốc được chấp thuận nhanh chóng.
“Chúng tôi đặt ra câu hỏi: Liệu sự không chắc chắn đó có được truyền tải đến bệnh nhân không?” ông Cliff nói.
Tiến sĩ Jennifer Litton thuộc Trung tâm Ung thư MD Anderson ở Houston, người không tham gia vào nghiên cứu, cho biết các loại thuốc được chấp thuận nhanh hơn có thể là lựa chọn duy nhất cho những bệnh nhân mắc bệnh ung thư hiếm gặp hoặc ung thư ở những giai đoạn cuối.
Bà Litton nói rằng điều quan trọng là các bác sĩ phải giải thích cẩn thận các bằng chứng.
“Các bằng chứng ấy có thể là, khối u đang co lại; hay, khối u nằm ở tình trạng ổn định trong bao lâu”, bà Litton nói. “Bạn có thể cung cấp dữ liệu mình có, nhưng không nên hứa hẹn quá mức.”
Quốc hội gần đây đã cập nhật chương trình này, trao cho FDA nhiều quyền hơn và cơ chế hoá tiến trình thu hồi thuốc khi các công ty không đáp ứng được cam kết của mình.
Phát ngôn viên của FDA, Cherie Duvall-Jones, viết trong một email rằng những thay đổi này cho phép cơ quan “rút lại sự chấp thuận đối với một loại thuốc được chấp thuận theo phương thức chấp thuận nhanh, khi thích hợp, nhanh hơn”. FDA hiện có thể yêu cầu tiến hành một thử nghiệm xác nhận khi cấp chấp thuận sơ bộ, điều này giúp đẩy nhanh quá trình kiểm chứng xem một loại thuốc có tác dụng hay không.